Primero ¿Que es el ADN? Son, Sigla de ácido desoxirribonucleico, proteína compleja que se encuentra en el núcleo de las células y constituye el principal constituyente del material genético de los seres vivos.
Para la manipulación del ADN es: La hibridación de ácidos nucleicos (ADN o ARN) es un proceso por el cual se combinan dos cadenas de ácidos nucleicos antiparalelas y con secuencias de bases complementarias en una única molécula de doble cadena, que toma la estructura de doble hélice, donde las bases nitrogenadas quedan ocultas en el interior.
La terapia génica (o genoterapia) lleva incorporada la promesa de curar muchas enfermedades y de desarrollar tratamientos médicos que parecían imposibles hasta hace muy poco tiempo. Con su potencial de eliminar y prevenir enfermedades de base hereditaria, como la fibrosis quística y la hemofilia, y su posible uso como cura de enfermedades cardíacas, el SIDA y el cáncer, la terapia génica es una potencial obradora de milagros.
Existen 2 tipos de terapia genética los cuales son:
1- La terapia génica somática: Implica introducir genes "buenos" en células clave para tratar al paciente, pero no a su futura descendencia, porque los genes introducidos no se trasmitirán a sus hijos. En otras palabras, aunque algunos de los genes del niño se modificarán para tratar su enfermedad, no se modificarán las probabilidades de que el niño trasmita esa enfermedad a su descendencia. Este es el tipo de terapia génica que más se suele practicar.
2- La terapia génica germinal: Puesto que supone modificar los genes de las células germinales (o gametos) de los padres: el óvulo y los espermatozoides, sí que implica trasmitir estos cambios génicos a generaciones futuras. Los científicos han experimentado con este tipo de tratamiento inyectando fragmentos de ADN en óvulos fecundados de ratones. Los ratones nacidos de estos óvulos crecieron, se convirtieron en adultos y su descendencia también presentó el gen modificado. Los científicos constataron que algunos problemas de crecimiento y de fertilidad se podían corregir mediante terapia génica, lo que les llevó a pensar que podría ocurrir lo mismo en los seres humanos. Aunque tiene el potencial que prevenir enfermedades hereditarias, la terapia génica germinal sigue siendo polémica y se está investigando muy poco, tanto por sus problemas técnicos como por sus problemas éticos.
Estos son alguno efectos del tratamiento genético:
Generalmente, la terapia génica se hace solo a través de ensayos clínicos, que suelen requerir varios años para completarse. Después de que se pongan a prueba medicamentos o procedimientos en el laboratorio, se llevan a cabo ensayos clínicos con pacientes humanos bajo unas circunstancias estrictamente controladas. Estos ensayos suelen durar de 2 a 4 años y atraviesan varias fases de investigación. Concluido este proceso, la Administración de alimentos y medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) debe aprobar la introducción del nuevo tratamiento o medicamento en el mercado, lo que se puede alagar hasta dos años más.